[公告] 北極星藥業-KY:補充華盛頓大學於ASCO發表北極星軟組織瘤二期試驗成果,缺乏ASS1患者 MPFS 高達8.9 months


第44款

1.事實發生日:110/06/06
2.公司名稱:北極星藥業集團
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
一、本試驗為ADI-PEG 20聯合標準化療用藥Gemcitabine + Docetaxel用於治療軟組
織瘤之二期臨床試驗。
二、華盛頓大學醫學院主導軟組織瘤二期臨床試驗已完成。
三、試驗計畫主持人華盛頓大學Dr. Brian Van Tine已於今年6月4日(美國時間)在芝
加哥舉辦ASCO線上年會以「口頭發表」方式現場簡報二期臨床試驗之成果。引起
醫界熱烈討論,華盛頓大學醫學院Nikolaos A. Trikalinos 教授評論:「
Dr. Brian發表他最新試驗的數據,顯示前所未見的腫瘤反應——包括完全緩解
的腫瘤反應!!」
四、此次臨床試驗以「開放性試驗」的方式進行,採用ADI-PEG20 聯合化療的標準用
藥Gemcitabine + Docetaxel 。除了要證明療效之外,還對化療藥物的劑量做各
種不同的調整,以期將來可以減少化療劑量,降低化療所帶來的副作用。
五、當採行較低化療劑量與ADI-PEG20聯藥時(600mg/m2 gemcitabine + 60mg/m2
docetaxel),臨床獲益率(CBR,clinical benefit rate :CR+PR+SD) 達71%
,中位無進展生存期(MPFS,Median Progress Free Survival)為5.68 months,
中位總生存期 (MOS,Median Overall Survival)由於還有較高比例的受試者依
然存活,尚未有統計結算數據,但這也意味著MOS會有更好的數據。
六、若以ASS1為Negative的受試者作統計,缺乏ASS1者其MPFS高達8.9 months,18位
有腫瘤反應的受試者中有14位ASS1 Negative,高達78%的比例。這也意味著若以
ASS1為Negative作統計其總緩解率(ORR,overall response rate)將遠遠高於
以所有受試者作統計的 ORR 24% 。
七、本次試驗結果顯示較低劑量的標準化療用藥與ADI-PEG20聯藥有最佳的安全性與
最好的療效,且對ASS1為Negative的患者有更顯著的療效。
八、公司計劃於近期進一步和美國FDA討論二期的數據和規劃三期臨床試驗,並且不
排除向FDA爭取突破性新藥(Breakthrough) 的資格,以加速研發、讓新藥盡快
上市。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
一、從最近的文獻顯示過去化療標準用藥 Gemcitabine + Docetaxel治療軟組織瘤
的DCR約在50%左右、CR的比例約在0~2%、ORR約在15~18%、MPFS約在3~6.2
months。
二、本次試驗超高的DCR與CR可以說前所未有,特別是有6人完全緩解比例之高令人
振奮,而24%的ORR也遠高於過去標準化療用藥,整體來看療效極為顯著。
三、缺乏ASS1者MPFS達8.9 Months,遠遠高於過去其它治療方式的療效。
四、高達78%有腫瘤反應的受試者ASS1為Negative印證了精氨酸耗解作為軟組織瘤的
代謝療法確實有顯著的療效。
五、去年年初通過FDA加速審批提早取得藥證的Epizyme公司軟組織瘤新藥
Tazemetostat,它的二期臨床試驗有62人參與,試驗結果1人CR,ORR 15%,
DCR 26%, MPFS為5.5 months。
六、這次臨床試驗共有美國四大醫學中心參與,包括華盛頓大學醫學院、史丹福大
學醫學院、南加大癌症中心及哥倫比亞大學醫學院等研究團隊,所有臨床經費
都由醫學院自籌,也獲得美國國家衛生研究院(NIH)補助;本公司只負責免
費供給試驗藥物ADI-PEG20,臨床試驗完成後,本公司有權使用所有的數據
資料,並可據以向美國食品藥物管理局(FDA)申報用。
七、惡性軟組織瘤(soft tissue sarcoma)不同於由上皮組織(epithelial)衍生的
一般癌症,來源於支持身體架構的結締組織(connective),如骨骼、肌肉、脂
肪和血管等等,其惡性程度高carcinoma,可能發生於任何年齡、任何部位。
通常外觀和周圍的組織類似,因此在發病早期容易被誤診,約有一半以上的骨
癌患者因為得不到及時的診斷,因而被迫截肢。且有許多種亞型,治療難度高,
目前並沒有較為有效的藥。
八、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功,此等可能使投資面臨風
險,投資人應審慎判斷謹慎投資。