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[公告] 藥華藥:本公司代子公司PharmaEssentia Japan KK公告新藥P1101用於治療真性紅血球增多症(PV)之日本第一期銜接性臨床研究總結報告


第53款

1.事實發生日:109/12/31
2.公司名稱:PharmaEssentia Japan KK
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司
4.相互持股比例:100%
5.發生緣由:
本公司為申請新藥Ropeginterferon alfa-2b(P1101)用於治療真性紅血球
增多症(PV)之日本藥證,經與日本獨立行政法人醫藥品醫療機器綜合機構
(PMDA)諮詢討論後,進行P1101用於治療PV之日本第一期銜接性臨床試驗,
並於109年12月31日獲悉第一期銜接性臨床試驗研究總結報告。
6.因應措施:發布本重大訊息
7.其他應敘明事項:
一、研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b(P1101)注射液。
二、用途:填寫之內容請依國內外目的事業主管機關核准者為限,另請直接
提供(輸入)台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址:
治療真性紅血球增多症(PV)病患。
ClinicalTrials.gov網址: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record
/NCT03546465
三、預計進行之所有研發階段:
本公司之日本子公司目前正在日本進行P1101用於治療PV之第二期銜接性
臨床試驗,PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗後,彙同此
第一期銜接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試驗數據申請日本PV藥證。
四、目前進行中之研發階段:第二期銜接性臨床試驗
(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)
結果/發生其他影響新藥研發之重大事件:
第一期銜接性臨床試驗研究結果
(1)臨床試驗設計介紹
a.試驗計畫名稱:在健康的日本人和高加索人受試者中研究和比較
Ropeginterferon alfa-2b(P1101)四種單次給藥、劑量遞增的
安全性,耐受性,藥物動力學和藥效學的第一期銜接性臨床試驗。
b.試驗目的:欲評估4種單次遞增劑量的P1101(100、200、300和
450微克,皮下注射) 在健康的日本人和高加索人受試者中的安
全性,耐受性,藥物動力學和藥效學。
c.試驗階段分級:第一期臨床試驗
d.藥品名稱:Ropeginterferon alfa-2b(臨床試驗用藥代號為P1101)
e.宣稱適應症:真性紅血球增多症(PV)
f.評估指標:
主要指標:評估4種單次遞增劑量的Ropeginterferon alfa-2b
(100、200、300和450微克,皮下注射) 在健康的
日本人和高加索人受試者中的安全性、耐受性、
以及藥物動力學參數。
次要指標:評估Ropeginterferon alfa-2b的藥效動力學,以
β2-微球蛋白和新蝶呤作為生物標誌物。
g. 試驗計畫受試者人數:本案於澳洲執行,共36位受試者完成試驗。
(2)主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P值)及統計上之意義
(包含但不限於是否達成統計上顯著意義),倘囿於其他重要原因導致
公司無法揭示統計資料,則應敘明理由說明之。
本試驗原預計收入48位健康人受試者(日本男性24位,高加索男性24位)
,每個劑量(P1101 100微克、200微克、300微克及450微克)各收入6
位日本人受試者及6位高加索人受試者;結果共36位健康人受試者(日本
男性18位,高加索男性18位)完成試驗,試驗之最高劑量為P1101 300微
克。
結果顯示單次劑量治療高達300微克的P1101是安全的,與以往使用干擾
素的經驗相比,沒有意外的安全性發現,也沒有因為嚴重的副作用導致
研究中止。
a.安全性和耐受性研究結果顯示,健康的日本人和高加索人受試者對單
次皮下注射的P1101 100微克、200微克、300微克之安全性和耐受性
相似。
在治療中最常出現的不良反應(treatment-emergent adverse event,
TEAE)包括頭痛、注射部位紅斑和中性粒細胞減少。在兩個人種中報
告的總體不良反應相似,在日本人受試者中的頭痛和肌肉疼痛發生率
略高,在高加索人受試者中的注射部位紅斑及中性粒細胞減少發生率
略高。
b.藥物動力學結果顯示,根據AUC(Area Under the Curve, 藥品在血液
中濃度-時間的曲線下方的面積),和Cmax(Maxium Concentration,
血液中藥物濃度的最高值)幾何平均值的比較,在每個試驗劑量日本
人受試者的暴露程度均高於高加索人受試者。中位tmax(達到最高血
液濃度所須的時間)在兩個種族群體之間相似,範圍大約為84至111
小時。
根據AUC值,日本人受試者的P1101暴露量比高加索人受試者高約1.7倍和
2倍。在相同的劑量下,日本人受試者的Cmax也比高加索人受試者高約
1.25倍。
c.藥效學結果顯示,在兩個種族中,各劑量組的藥效動力學參數Emax
(血液中生物標誌物濃度的最高值)及AUEC(血液中生物標誌物濃度
-時間的曲線下方的面積)值均隨著劑量的增加而增加。
(3)若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時,並請
說明未來新藥打入市場之計畫:不適用。
(4)單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學上是否達顯著意義)
,並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗,投資人應審慎判斷謹慎
投資。
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未
達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者,公司所面臨之
風險及因應措施:不適用。
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達
統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者,未來經營方向:
本公司之日本子公司目前正在日本進行P1101用於治療PV之第二期銜接性
臨床試驗,PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗後,彙同此第
一期銜接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試驗數據申請日本PV藥證。
(四)已投入之累積研發費用:考量未來市場行銷策略,保障公司及投資人權益
,暫不公開揭露。
五、 將再進行之下一研發階段:
本公司之日本子公司目前正在日本進行P1101用於治療PV之第二期銜接性臨床
試驗,PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗後,彙同此第一期銜
接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試驗數據申請日本PV藥證。
(一)預計完成時間:預計於2021年第三季申請P1101之日本PV藥證,惟實際時
程將依執行進度調整。
(二)預計應負擔之義務:不適用。
六、市場現況:請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之
主要藥物等資訊。
目前在日本約有2萬名紅血球增多症(PV)病患,有就診並經醫院所診斷的確
診病患約為1.4萬名,其中有接受藥物治療的患者1.2萬名,約占確診病例數
86.4%,占罹病數的60.5%。根據Sonet M3 survey統計,接受藥物治療的
1.21萬名 PV 患者,有53%是服用HU(Hydroxyurea)、36%使用
Aspirin mono、11%使用Ruxolitinib(Jakavi)治療。
七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功,此等可能使投資面臨
風險,投資人應審慎判斷謹慎投資。