原本是不可逆的！美大學實驗「基因療法」 成功逆轉心臟衰竭李佩璇 (2024-12-16 16:10:05)

在美國猶他大學的一項動物實驗中，接受實驗性基因治療後的豬，衰竭的心臟竟神奇地恢復了全部功能。編譯／高晟鈞

在美國猶他大學的一項動物實驗中，接受實驗性基因治療後的豬，衰竭的心臟竟神奇地恢復了全部功能。

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美國大學試驗一種「基因療法」竟然成功逆轉心臟衰竭。（示意圖／123RF）[/caption]

心臟衰竭的治療

豬經常被用於研究影響人體器官的疾病，包括心臟、肺部與肝臟等等，因為他們的器官在形狀與大小上與人類十分類似。心臟衰竭是不可逆的，一般來說，患有心臟衰竭的豬會在幾個月內便死亡，就目前的醫療技術而言，心臟衰竭只能透過注射例如血管收縮素轉換酶抑制劑、毛地黃、乙型阻斷劑等藥物來降低心臟負擔並改善症狀，但並無延長存活的功效。

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可逆轉的衰竭性疾病

在基因治療中，研究人員以轉譯一種名為cBIN1的心臟蛋白的基因進行改造。當這種心臟蛋白表現下降的時候，會導致心肌收縮的能力大幅下降。而當研究人員將基改後的病毒注射到豬的體內後，病毒會通過血液進入心臟，並將基因傳遞給心臟細胞。

神奇的事情發生了，所有接受基因療法的豬竟然在六個月的研究期間都成功存活。先前心臟衰竭的治療能改善約5%至10%的心臟功能，而基因療法能帶來超過30%的改善。此外，受損的心臟也恢復了健康心臟的外觀。

「在心臟衰竭研究的歷史上，我從來沒見過這樣的功效。」猶他大學諾拉·埃克爾斯·哈里森心血管研究和培訓研究所所長Robin Shaw說道。基因療法似乎在基因層面上改善了心臟功能，使心臟細胞與蛋白質變得更容易製造。

研究團隊正在與製藥公司TikkunLev Therapeutics合作，準備用於人類的基因療法，並計畫在2025年秋季前向FDA申請臨床試驗批准。或許，這種影響超過六百萬美國人的疾病，即將成為少數可以逆轉的衰竭性疾病。

資料來源:HealthDaily

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