協助失智症治療 新載體平台可帶藥物穿越血腦屏障李佩璇 (2024-08-20 10:49:20)

生物技術公司德納利開發出能有效讓反義寡核苷酸（ASO）藥物通過血腦屏障的方法，並且該藥物在結合寡核苷酸運輸載體平台（OTV）後，能夠成功進入大腦，並降低腦內特定基因活性，幫助神經性退化疾病帶來新的治療方式。

記者／劉閔

日前，美國生物技術公司德納利（Denali Therapeutics）開發出能有效讓反義寡核苷酸（ASO）藥物通過血腦屏障的方法，並且該藥物在結合寡核苷酸運輸載體平台（OTV）後，能夠成功進入大腦，並降低腦內特定基因活性，幫助神經性退化疾病帶來新的治療方式。該研究結果已發表於最新一期《Science Translational Medicine》期刊上。

不僅應用在酵素載體

血腦屏障是位於大腦與中樞神經系統之間，主要負責阻止有害物質進入大腦。德納利的運輸載體平台為經過修飾的抗體，並專門針對轉鐵蛋白受體，該受體通常會運送鐵穿過血腦屏障。而德納利計畫OTV平台可針對2種神經性退化疾病的基因，包括阿茲海默症MAPT基因和帕金森病氏症的alpha-synuclein基因，且未來不只是應用在酵素載體，同時還能用在抗體載體。

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OTV平台具備3個優點

德納利公司的副總裁Laura Hansen就表示，公司正在以酵素載體系統建立基礎，並且從中獲取的中短期收入，給予能夠繼續擴大運輸載體平台的機會，包括抗體和寡核苷酸領域，同時也計畫為領先藥物候選者DNL310申請加速批准。

研究團隊的科學家 Joe Lewcock 表示，公司的 OTV 平台具備 3 個優點。首先是靜脈注射，相較於直接將藥物注射到中樞神經系統脊髓內，更不具侵入性；其次是藥物可均勻分布在於大腦中，並涵蓋所有細胞類型，能達到更高的療效；最後則是均勻分布，避免了高濃度藥物在脊髓內可能帶來的安全問題。

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